La mayoría de las personas conocen la ELA por dos cosas: la primera es el famoso científico Stephen Hawking y la segunda, la enorme campaña viral de hace unos años donde todo el mundo se tiraba cubos de agua encima como señal de reconocimiento y protesta. Desconocemos si Claudio Hetz se tiró algún cubo de agua encima pero lo que si que ha hecho es cientos de experimentos con ratones para dar con una cura. Y está a punto de conseguirla.
La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una de las enfermedades neurodegenerativas más agresivas, que en humanos tiene una esperanza de vida de tres a cinco años, y en ratones de sólo 150 días. Sin embargo, tal y como afirman desde el laboratorio que dirige Hetz, “hace dos años empezamos a notar que los ratones vivían más. Los mirábamos todos los días, veníamos hasta los fines de semana, y no les pasaba nada. Tenía unas hojas de cálculo enormes en que anotábamos todo, y seguían viviendo, seguían viviendo, seguían viviendo. ¡Hubo ratones que vivieron más de 300 días!”
Procedimiento
Lo que han hecho estos científicos chilenos es inyectarles a los roedores en el cerebro un virus modificado, diseñado para que sobreexpresaran la proteína xbp-1, la encargada de echar a andar la reparación de las células sometidas a estrés, y que en caso de no lograrlo, les supone la muerte. La llave maestra del deterioro y de la resistencia a enfermedades neurodegenerativas. Una terapia génica que nunca nadie había hecho, y que podría ser la puerta para contrarrestar un mal que en el 90% de los casos ni siquiera se sabe su causa.
Ahora se abre una nueva etapa. Lo que buscan es aumentar la dosis, probarla en otros modelos animales, y crear un virus capaz de llevarla específicamente a las motoneuronas, las encargadas de controlar el movimiento. Esos pasos, que podrían tomar cinco años, son los que Hetz cree necesarios para hacer una prueba clínica en humanos.
Estos científicos están emocionados. En los últimos meses todo ha ido muy deprisa, sobre todo desde que Hetz reunió a su equipo y les dijo algo que nunca olvidarán: Que iban a curar la ELA.